بازگشت بینایی 4 کودک به کمک ژن درمانی برای اولین بار در جهان!
یک روش نوین ژن‌درمانی بینایی چهار کودک خردسال را که به دلیل یک نقص ژنتیکی نادر با نابینایی شدید متولد شده بودند، بازگردانده است.
دانشمندان دانشگاه UCL و بیمارستان چشم مورفیلدز با موفقیت نسخه‌های سالم ژن معیوب را به شبکیه چشم تزریق کردند که منجر به بهبودهای چشمگیری در بینایی این کودکان شد. این درمان که توسط پژوهشگران مؤسسه چشم‌پزشکی UCL توسعه یافته و در بیمارستان چشم مورفیلدز با حمایت شرکت MeiraGTx اجرا شده، زندگی این کودکان را تغییر داده است.
این کودکان با یک اختلال ژنتیکی نادر در ژن AIPL1 متولد شده‌اند، ژنی که نقش حیاتی در سلامت بینایی ایفا می‌کند. این بیماری که نوع شدیدی از دیستروفی شبکیه محسوب می‌شود، باعث می‌شود افراد مبتلا تنها بتوانند تفاوت بین نور و تاریکی را تشخیص دهند. نقص این ژن منجر به اختلال عملکرد سلول‌های شبکیه و در نهایت مرگ آن‌ها می‌شود که نابینایی دائمی از بدو تولد را به دنبال دارد.
روش درمانی جدید با هدف کمک به عملکرد صحیح این سلول‌ها و افزایش طول عمر آن‌ها توسعه یافته است. این درمان که توسط محققان UCL طراحی شده، شامل تزریق نسخه‌های سالم ژن AIPL1 مستقیماً به شبکیه از طریق جراحی حداقل‌تهاجمی است. این ژن‌های جایگزین از طریق یک ویروس بی‌ضرر به سلول‌های شبکیه منتقل شده و عملکرد ژن معیوب را بر عهده می‌گیرند.
نتایج این درمان جدید که در مجله The Lancet منتشر شده است، نشان می‌دهد که ژن‌درمانی در سنین پایین می‌تواند بینایی کودکان مبتلا به این بیماری نادر و بسیار شدید را به طور چشمگیری بهبود بخشد.
منبع: scitechdaily
